Disciplina, evoluzione e formulazione dei medicinali pediatrici

Fino a pochi anni fa, molti medicinali autorizzati in Europa non erano adeguatamente studiati nei bambini e, per questo motivo, venne alla luce, il 26 gennaio 2007, il Regolamento Pediatrico dell'Unione Europea. La principale innovazione prevista fu la strutturazione del Comitato Pediatrico, responsabile della coordinazione del lavoro dell'EMA sui medicinali pediatrici ed il cui principale ruolo è quello di determinare gli studi che le aziende farmaceutiche devono condurre come parte dei piani di indagine pediatrica (PIP). Il Regolamento stabilisce che la domanda di AIC per un medicinale per uso umano, non autorizzato al momento della sua entrata in vigore, è considerata valida soltanto se include tutte le informazioni raccolte conformemente al PIP approvato o una decisione dell'EMA che concede una deroga o un differimento. Secondo una relazione pubblicata dalla Commissione in riferimento all'anno 2011, le richieste valide per PIP sono state 187; tra queste 9 medicinali hanno ottenuto un'estensione del Certificato di Protezione Supplementare di 6 mesi e, per la prima volta, è stata concessa l'autorizzazione all'immissione in commercio per uso pediatrico. L'obiettivo, quindi, è quello di assistere allo sviluppo di formulazioni pediatriche: esistono, infatti, importanti differenze tra adulti, bambini e neonati, sia di tipo farmacocinetico sia di tipo farmacodinamico. La conoscenza accessibile sull'accettabilità delle differenti forme farmaceutiche è limitata, come anche i volumi da somministrare, le dimensioni delle unità posologiche, il gusto e, cosa più importante, la sicurezza degli eccipienti. Per ogni via di somministrazione, si è cercato di effettuare una classificazione delle varie forme farmaceutiche per grado di applicabilità-accettabilità da parte del paziente pediatrico, verificando vantaggi-svantaggi e gli aspetti formulativi di maggior interesse. Molti medicinali non sono al momento disponibili in formulazioni adatte, pertanto, si ricorre frequentemente alla manipolazione di forme farmaceutiche per adulti oppure a medicinali off-label. In ambito ospedaliero, come dimostra un'indagine condotta dalle UUOO degli ospedali pediatrici italiani, si fa sovente fronte alle esigenze dei pazienti pediatrici mediante l'allestimento di preparazioni galeniche personalizzate e ciò sottolinea la necessità della regolamentazione in materia. In conclusione, dai dati riportati emerge come il nuovo quadro normativo abbia migliorato la disponibilità di medicinali per bambini e come il Comitato Pediatrico sia fortemente impegnato a tale scopo e quindi, si auspica di ottenere, in un futuro prossimo, la totalità dei medicinali necessari specificamente studiati ed autorizzati nei soggetti pediatrici. Riferimenti bibliografici selezionati 1) Regolamento n.1901/2006 del Parlamento Europeo e del Consiglio, del 12-12-2006, relativo ai medicinali per uso pediatrico, pubblicato sulla Gazzetta Ufficiale dell'Unione Europea il 27-12-2006 ed entrato in vigore il 26-01-2007 2) AOPI. L'allestimento di preparati farmaceutici personalizzati nelle UUOO di farmacia degli ospedali pediatrici italiani. Boll SIFO 2005;51(5);214-6