Farmaci biosimilari: definizione ed aspetti normativi

I farmaci biotecnologici sono proteine, glicoproteine ed acidi nucleici usati per scopi terapeutici o diagnostici, ottenuti attraverso procedimenti biotecnologici quali le tecnologie del DNA ricombinante, l'espressione controllata di geni codificanti proteine biologicamente attive, metodi a base di ibridomi e di anticorpi monoclonali. In seguito alla scadenza dei brevetti di alcuni farmaci biotecnologici di prima generazione sono stati definiti i farmaci biosimilari. I biosimilari non sono identici ai farmaci biotecnologici originatori, ma sono farmaci la cui somiglianza in termini di qualità, sicurezza ed efficacia rispetto al loro prodotto di riferimento è dimostrata attraverso un esauriente esercizio di comparabilità. In questa tesi sono stati elencati gli aspetti fondamentali che hanno reso necessaria la creazione di un quadro normativo specifico per l'autorizzazione all'immissione in commercio dei farmaci biosimilari ovvero la complessità molecolare dei farmaci biotecnologici e le difficoltà presenti nella loro caratterizzazione, le problematiche legate alla riproducibilità del processo produttivo ed ai fattori di eterogeneità che ne possono scaturire e la questione dell'immunogenicità. Successivamente è stato descritto il quadro normativo Europeo alla base dell'approvazione dei medicinali biosimilari e sono state riportate le linee guida emesse dall'EMA relativamente agli aspetti che devono essere trattati nella compilazione del dossier di registrazione per l'autorizzazione all'immissione in commercio di un farmaco biosimilare. Le linee guida sui farmaci biosimilari emesse a livello internazionale dall'OMS e negli Stati Uniti dalla FDA sono inoltre state descritte per confronto. La problematica maggiormente discussa attinente ai farmaci biosimilari riguarda l'intercambiabilità di questi ultimi con il loro originatore, così come avviene per i farmaci equivalenti. In particolare è stata descritta la situazione in Italia riguardo al problema dell'intercambiabilità dei farmaci biosimilari esponendo la posizione espressa in merito dall'AIFA.