BACKGROUND Pediatric sarcomas are rare and particularly serious diseases. The limited number of patients makes it difficult to develop and adapt the treatment guidelines, making it necessary to share multiple homogeneous cases that are analyzed through the use of agreed and shared parameters. The need to create a multicentre database for data collection and systematization led to the creation of the REGi-SARC-PED register, with the involvement of four reference centers (Bologna, Turin, Milan, Florence). PURPOSES To analyze the clinical outcomes of pediatric patients treated for limb sarcomas, focusing on the differences based on the site, histotype and surgery performed and the functional outcomes of the same patients, paying attention to any limitations that may affect their quality of life. METHODS The monocentric study concerns the case history of the Orthopedic Oncological Surgery Department of the CTO hospital in Turin, consisting of 53 patients with limb sarcoma and aged under 16 at the time of surgery. The work, which began in November 2018, consists of a retrospective part relating to 41 patients who underwent surgery in the period 1/1/10 - 31/10/18 and a prospective part with 12 patients enrolled in the period 1/11/18 - 31/12/20. Data regarding diagnosis, surgery, pre- and post-surgical procedures were evaluated. Adverse events and cases that required re-operation, any functional limitations and the need for aids to walk were also highlighted. RESULTS The series includes 49 cases of bone sarcomas and 4 of soft tissue sarcomas. 77% had localized disease at onset, 23% metastatic (doubtful or certain). In bone sarcomas a primary amputation was performed in 9 cases (18%) and an exeresis in 3 (6%). The remaining patients underwent reconstructive surgery: 17 megaprostheses (35%), 12 composite prostheses (25%), 8 homologous bone grafts (16%). 3 patients with soft tissue sarcoma underwent exeresis (75%), 1 an implantation of a megaprosthesis (25%). Complications, classified according to Henderson, were 30% (69% among biological reconstructions); of these, 88% required re-intervention. Local or distant recurrences were 32%. 47% of patients required at least one re-operation (due to complication or recurrence). In the 26 cases with sufficiently long follow-up to allow the evaluation of this parameter, the 5-year survival was 46%. The overall survival of the patients included in the retrospective study was 56% and evaluating also the cases of the prospective part (medium follow-up of 18 months) it reaches 64%. In 95% of cases the death occurred due to disease progression. Excluding deceased and amputated patients, currently 79% of cases have excellent limb function. CONCLUSIONS The analysis of these cases confirmed a substantial alignment with the international case studies both in epidemiological terms and in the results in terms of recurrence, survival and functional recovery. The extreme importance of early diagnosis and treatment is indirectly confirmed by the high number of amputations as a first intervention, determined by the significant presence, among the cases treated, of children from other countries. The inclusion of this case series in the broader context of the REGi-SARC-PED register will help to define more and more the best therapy protocols for these patients.
INTRODUZIONE I sarcomi in età pediatrica sono malattie rare e di particolare gravità. Il limitato numero di casi rende difficoltoso lo sviluppo e l’adeguamento delle linee-guida di trattamento, rendendo necessaria la condivisione di più casistiche omogenee che vengano analizzate mediante l’uso di parametri comuni e condivisi. L’esigenza di creare un database multicentrico di raccolta e sistematizzazione dei dati ha portato alla creazione del registro REGi-SARC-PED, con il coinvolgimento di quattro centri di riferimento (Bologna, Torino, Milano, Firenze). OBIETTIVI DELLO STUDIO Analizzare gli outcomes clinici di pazienti pediatrici operati per sarcomi degli arti, focalizzandosi sulle differenze in base alla sede, all’istotipo e al tipo di chirurgia effettuata, e gli outcomes funzionali degli stessi pazienti, attenzionando eventuali limitazioni che possano influire sulla loro qualità di vita. MATERIALI E METODI Lo studio, di tipo monocentrico, riguarda la casistica del reparto di Chirurgia Oncologica Ortopedica dell’ospedale CTO di Torino, composta da 53 pazienti con sarcoma localizzato agli arti ed un’età inferiore ai 16 anni al momento dell’intervento chirurgico. Il lavoro, cominciato a novembre 2018, consta di una parte retrospettiva relativa a 41 pazienti operati nel periodo 1/1/10 – 31/10/18 e di una parte prospettica con 12 pazienti arruolati nel periodo 1/11/18 – 31/12/20. Sono stati valutati i dati riguardanti diagnosi, atto operatorio, procedure pre- e post-chirurgiche. Sono stati inoltre evidenziati gli eventi avversi ed i casi che hanno necessitato di reintervento, eventuali limitazioni funzionali e la necessità di ausili. RISULTATI La casistica comprende 49 casi di sarcomi dell’osso e 4 di sarcomi dei tessuti molli. Il 77% presentava all’esordio malattia localizzata, il 23% metastatica (dubbia o certa). Nei sarcomi ossei è stata effettuata un’amputazione ab initio in 9 casi (18%) e un’exeresi in 3 (6%). I rimanenti pazienti sono stati sottoposti ad interventi di chirurgia ricostruttiva: 17 megaprotesi (35%), 12 protesi composite (25%), 8 innesti ossei omologhi (16%). 3 pazienti con sarcoma dei tessuti molli sono stati sottoposti ad exeresi (75%), 1 ad impianto di una megaprotesi (25%). Le complicanze, classificate secondo Henderson, sono risultate il 30% (69% tra le ricostruzioni biologiche); di queste l’88% ha necessitato di reintervento. Le recidive, locali o a distanza, sono state il 32%. Il 47% dei pazienti ha necessitato di almeno un reintervento (per complicanza o recidiva). Nei 26 casi con follow-up sufficientemente lungo da consentire la valutazione di questo parametro, la sopravvivenza a 5 anni è stata del 46%. La sopravvivenza globale dei pazienti inseriti nello studio retrospettivo è del 56% e valutando anche i casi della parte prospettica (follow-up medio di 18 mesi) raggiunge il 64%. Nel 95% dei casi il decesso è avvenuto per progressione di malattia. Escludendo i pazienti deceduti ed amputati, attualmente il 79% dei casi vanta un’ottima funzionalità dell’arto. CONCLUSIONI L’analisi della casistica in oggetto ha confermato un sostanziale allineamento con le casistiche mondiali sia in termini epidemiologici che nei risultati in termini di recidiva, sopravvivenza e recupero funzionale. Viene indirettamente confermata la fondamentale importanza della precocità di diagnosi e trattamento dal numero elevato di amputazioni come primo intervento, determinato dalla significativa presenza, tra i casi trattati, di bambini provenienti da altre nazioni. L’inserimento di questa casistica nel più ampio contesto del registro REGi-SARC-PED aiuterà a definire sempre più i migliori protocolli di terapia per questi pazienti.
Outcomes clinico-funzionali di pazienti pediatrici trattati per sarcomi degli arti: analisi retrospettiva e prospettica monocentrica nell'ambito del registro italiano.
VALENTI, PAOLA
2020/2021
Abstract
INTRODUZIONE I sarcomi in età pediatrica sono malattie rare e di particolare gravità. Il limitato numero di casi rende difficoltoso lo sviluppo e l’adeguamento delle linee-guida di trattamento, rendendo necessaria la condivisione di più casistiche omogenee che vengano analizzate mediante l’uso di parametri comuni e condivisi. L’esigenza di creare un database multicentrico di raccolta e sistematizzazione dei dati ha portato alla creazione del registro REGi-SARC-PED, con il coinvolgimento di quattro centri di riferimento (Bologna, Torino, Milano, Firenze). OBIETTIVI DELLO STUDIO Analizzare gli outcomes clinici di pazienti pediatrici operati per sarcomi degli arti, focalizzandosi sulle differenze in base alla sede, all’istotipo e al tipo di chirurgia effettuata, e gli outcomes funzionali degli stessi pazienti, attenzionando eventuali limitazioni che possano influire sulla loro qualità di vita. MATERIALI E METODI Lo studio, di tipo monocentrico, riguarda la casistica del reparto di Chirurgia Oncologica Ortopedica dell’ospedale CTO di Torino, composta da 53 pazienti con sarcoma localizzato agli arti ed un’età inferiore ai 16 anni al momento dell’intervento chirurgico. Il lavoro, cominciato a novembre 2018, consta di una parte retrospettiva relativa a 41 pazienti operati nel periodo 1/1/10 – 31/10/18 e di una parte prospettica con 12 pazienti arruolati nel periodo 1/11/18 – 31/12/20. Sono stati valutati i dati riguardanti diagnosi, atto operatorio, procedure pre- e post-chirurgiche. Sono stati inoltre evidenziati gli eventi avversi ed i casi che hanno necessitato di reintervento, eventuali limitazioni funzionali e la necessità di ausili. RISULTATI La casistica comprende 49 casi di sarcomi dell’osso e 4 di sarcomi dei tessuti molli. Il 77% presentava all’esordio malattia localizzata, il 23% metastatica (dubbia o certa). Nei sarcomi ossei è stata effettuata un’amputazione ab initio in 9 casi (18%) e un’exeresi in 3 (6%). I rimanenti pazienti sono stati sottoposti ad interventi di chirurgia ricostruttiva: 17 megaprotesi (35%), 12 protesi composite (25%), 8 innesti ossei omologhi (16%). 3 pazienti con sarcoma dei tessuti molli sono stati sottoposti ad exeresi (75%), 1 ad impianto di una megaprotesi (25%). Le complicanze, classificate secondo Henderson, sono risultate il 30% (69% tra le ricostruzioni biologiche); di queste l’88% ha necessitato di reintervento. Le recidive, locali o a distanza, sono state il 32%. Il 47% dei pazienti ha necessitato di almeno un reintervento (per complicanza o recidiva). Nei 26 casi con follow-up sufficientemente lungo da consentire la valutazione di questo parametro, la sopravvivenza a 5 anni è stata del 46%. La sopravvivenza globale dei pazienti inseriti nello studio retrospettivo è del 56% e valutando anche i casi della parte prospettica (follow-up medio di 18 mesi) raggiunge il 64%. Nel 95% dei casi il decesso è avvenuto per progressione di malattia. Escludendo i pazienti deceduti ed amputati, attualmente il 79% dei casi vanta un’ottima funzionalità dell’arto. CONCLUSIONI L’analisi della casistica in oggetto ha confermato un sostanziale allineamento con le casistiche mondiali sia in termini epidemiologici che nei risultati in termini di recidiva, sopravvivenza e recupero funzionale. Viene indirettamente confermata la fondamentale importanza della precocità di diagnosi e trattamento dal numero elevato di amputazioni come primo intervento, determinato dalla significativa presenza, tra i casi trattati, di bambini provenienti da altre nazioni. L’inserimento di questa casistica nel più ampio contesto del registro REGi-SARC-PED aiuterà a definire sempre più i migliori protocolli di terapia per questi pazienti.| File | Dimensione | Formato | |
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