Study design: Experimental study and case series. Objectives: Carrying out an experimental study to evaluate the effectiveness of rehabilitation following botulinum toxin injection on a clinical case series of patients diagnosed with Infantile Cerebral Palsy at the Regina Margherita Children's Hospital in Turin (OIRM), using the Goal Attainment Scale (GAS) as a support; dissemination of knowledge on the subject of this pathology. Development of a proposal for a booklet of stretching and neuromuscular recruitment and strengthening exercises to be carried out following botulinum toxin inoculation in paediatric age. Study on the correlations of data obtained from the Goal Attainment Scale using statistical analysis. Background: Infantile Cerebral Palsy is an extremely complex neurological disorder, characterised by the presence of numerous associated symptoms of different nature (sensory, sensory, perceptual, cognitive, communicative, behavioural), but spasticity is the most frequent symptom. Botulinum toxin is one of the most widely used treatment techniques to combat spasticity; it is extracted from Clostridium botulinum, a bacterium, and interferes with neural transmission by blocking the release of acetylcholine. An exercise booklet was also proposed for the families of these patients containing stretching exercises and neuromuscular recruitment and strengthening following toxin inoculation. Materials and methods: The Study Project took place between January and October 2022. In the first phase, a careful literature search was carried out in order to check for articles in the literature describing the use of botulinum toxin and GAS in the care of paediatric patients with PCI. Secondly, a sample of 5 paediatric patients was selected, recruited at the OIRM of Turin and evaluated over a period of 6 months at three different times. Changes in the patient's clinical picture were monitored through GAS. At the end of these evaluations, a statistical analysis was carried out to correlate the improvements obtained in the GAS outcomes and other parameters. Results and discussion: Using scientifically validated scales, the patients' functionality was assessed. The final outcomes assessed in the GAS were: ambulation (via 6MWT), stair performance (via TUDS), hours of daytime brace use and hours of nighttime brace use. At the end of the evaluations, it was observed that treatment with botulinum toxin, combined with the use of day or night braces and targeted physiotherapy programmes, led to objective improvements in the outcomes investigated by GAS. Furthermore, a linear correlation was obtained between some of the investigated parameters. Conclusions: The study presented in this Thesis allowed to investigate the usefulness of botulinum toxin in the treatment of lower limb spasticity in paediatric patients with PCI. However, it is recommended to use braces during the day and to combine physiotherapy treatment with botulinum toxin treatment. The GAS scale has proven to be an extremely valuable tool in assessing the changes perceived by the patient and his or her family. In relation to the results obtained, it is desirable to carry out further studies with an increase in the number of cases evaluated.

Disegno dello studio: Studio sperimentale e serie di casi. Obiettivi: Realizzazione di uno studio sperimentale per valutare l’efficacia della riabilitazione in seguito all’iniezione di tossina botulinica su una casistica clinica di pazienti con diagnosi di Paralisi Cerebrale Infantile presso l’Ospedale Infantile Regina Margherita di Torino (OIRM), utilizzando come supporto la Goal Attainment Scale (GAS); diffusione delle conoscenze sul tema di tale patologia. Sviluppo di una Proposta di libretto di esercizi di stretching e reclutamento e potenziamento neuromuscolare da svolgere in seguito all’inoculazione di tossina botulinica in età pediatrica. Studio sulle correlazioni dei dati ottenuti tramite la Goal Attainment Scale utilizzando l’analisi statistica. Background: La Paralisi Cerebrale Infantile è una patologia neurologica estremamente complessa, caratterizzata per la presenza di numerosi sintomi associati di diversa natura (sensitivi, sensoriali, percettivi, cognitivi, comunicativi, comportamentali), ma la spasticità è il sintomo più frequente. La tossina botulinica è una delle tecniche di trattamento maggiormente utilizzate per contrastare la spasticità; si estrae dal Clostridium botulinum, un batterio, e interferisce con la trasmissione neurale bloccando il rilascio di acetilcolina. È stato inoltre proposto un libretto di esercizi per le famiglie di questi pazienti contenente esercizi di stretching e reclutamento e potenziamento neuromuscolare in seguito all’inoculazione della tossina. Materiali e metodi: Il Progetto di studio si è svolto tra Gennaio e Ottobre 2022. Nella prima fase è stata svolta un’attenta ricerca bibliografica al fine di verificare la presenza di articoli in letteratura che descrivessero l’utilizzo della tossina botulinica e della GAS nella presa in carico di pazienti pediatrici affetti da PCI. Secondariamente, è stato selezionato un campione di 5 pazienti pediatrici, reclutati presso l’OIRM di Torino e valutati per un periodo di 6 mesi i pazienti in tre momenti differenti. I cambiamenti nel quadro clinico del paziente sono stati monitorati attaverso la GAS. Al termine di tali valutazioni è stato svolto un lavoro di analisi statistica per correlare i miglioramenti ottenuti negli outcomes della GAS e altri parametri. Risultati e discussione: Tramite scale validate scientificamente è stata valutata la funzionalità dei pazienti. Gli outcomes finali valutati nella GAS erano: deambulazione (tramite 6MWT), esecuzione scale (tramite TUDS), ore di utilizzo del tutore diurno e ore di utilizzo del tutore notturno. Al termine delle valutazioni è stato possibile osservare che il trattamento con la tossina botulinica, unita all’utilizzo di tutori diurni o notturni e a programmi di fisioterapia mirata, ha portato miglioramenti oggettivi negli outcomes indagati attraverso la GAS. Inoltre, si è ottenuta una correlazione lineare tra alcuni dei parametri indagati. Conclusioni: Lo studio presentato in questa Tesi ha permesso di indagare l’utilità della tossina botulinica nel trattamento della spasticità agli arti inferiori in pazienti pediatrici affetti da PCI. Si consiglia però di utilizzare tutori durante la giornata e di associare un trattamento fisioterapico al trattamento con tossina botulinica. La scala GAS è risultata essere uno strumento estremamente valido nella valutazione dei cambiamenti percepiti dal paziente e i suoi famigliari. In relazione ai risultati ottenuti è auspicabile la possibilità di svolgere ulteriori studi con un incremento della casistica valutata.

Una proposta di presa in carico riabilitativa nel percorso di trattamento della spasticità con tossina botulinica nel paziente pediatrico affetto da paralisi cerebrale infantile

MENINI, DANIELE
2021/2022

Abstract

Disegno dello studio: Studio sperimentale e serie di casi. Obiettivi: Realizzazione di uno studio sperimentale per valutare l’efficacia della riabilitazione in seguito all’iniezione di tossina botulinica su una casistica clinica di pazienti con diagnosi di Paralisi Cerebrale Infantile presso l’Ospedale Infantile Regina Margherita di Torino (OIRM), utilizzando come supporto la Goal Attainment Scale (GAS); diffusione delle conoscenze sul tema di tale patologia. Sviluppo di una Proposta di libretto di esercizi di stretching e reclutamento e potenziamento neuromuscolare da svolgere in seguito all’inoculazione di tossina botulinica in età pediatrica. Studio sulle correlazioni dei dati ottenuti tramite la Goal Attainment Scale utilizzando l’analisi statistica. Background: La Paralisi Cerebrale Infantile è una patologia neurologica estremamente complessa, caratterizzata per la presenza di numerosi sintomi associati di diversa natura (sensitivi, sensoriali, percettivi, cognitivi, comunicativi, comportamentali), ma la spasticità è il sintomo più frequente. La tossina botulinica è una delle tecniche di trattamento maggiormente utilizzate per contrastare la spasticità; si estrae dal Clostridium botulinum, un batterio, e interferisce con la trasmissione neurale bloccando il rilascio di acetilcolina. È stato inoltre proposto un libretto di esercizi per le famiglie di questi pazienti contenente esercizi di stretching e reclutamento e potenziamento neuromuscolare in seguito all’inoculazione della tossina. Materiali e metodi: Il Progetto di studio si è svolto tra Gennaio e Ottobre 2022. Nella prima fase è stata svolta un’attenta ricerca bibliografica al fine di verificare la presenza di articoli in letteratura che descrivessero l’utilizzo della tossina botulinica e della GAS nella presa in carico di pazienti pediatrici affetti da PCI. Secondariamente, è stato selezionato un campione di 5 pazienti pediatrici, reclutati presso l’OIRM di Torino e valutati per un periodo di 6 mesi i pazienti in tre momenti differenti. I cambiamenti nel quadro clinico del paziente sono stati monitorati attaverso la GAS. Al termine di tali valutazioni è stato svolto un lavoro di analisi statistica per correlare i miglioramenti ottenuti negli outcomes della GAS e altri parametri. Risultati e discussione: Tramite scale validate scientificamente è stata valutata la funzionalità dei pazienti. Gli outcomes finali valutati nella GAS erano: deambulazione (tramite 6MWT), esecuzione scale (tramite TUDS), ore di utilizzo del tutore diurno e ore di utilizzo del tutore notturno. Al termine delle valutazioni è stato possibile osservare che il trattamento con la tossina botulinica, unita all’utilizzo di tutori diurni o notturni e a programmi di fisioterapia mirata, ha portato miglioramenti oggettivi negli outcomes indagati attraverso la GAS. Inoltre, si è ottenuta una correlazione lineare tra alcuni dei parametri indagati. Conclusioni: Lo studio presentato in questa Tesi ha permesso di indagare l’utilità della tossina botulinica nel trattamento della spasticità agli arti inferiori in pazienti pediatrici affetti da PCI. Si consiglia però di utilizzare tutori durante la giornata e di associare un trattamento fisioterapico al trattamento con tossina botulinica. La scala GAS è risultata essere uno strumento estremamente valido nella valutazione dei cambiamenti percepiti dal paziente e i suoi famigliari. In relazione ai risultati ottenuti è auspicabile la possibilità di svolgere ulteriori studi con un incremento della casistica valutata.
A proposal for rehabilitation management in the treatment of spasticity with botulinum toxin in pediatric patients affected by cerebral palsy
Study design: Experimental study and case series. Objectives: Carrying out an experimental study to evaluate the effectiveness of rehabilitation following botulinum toxin injection on a clinical case series of patients diagnosed with Infantile Cerebral Palsy at the Regina Margherita Children's Hospital in Turin (OIRM), using the Goal Attainment Scale (GAS) as a support; dissemination of knowledge on the subject of this pathology. Development of a proposal for a booklet of stretching and neuromuscular recruitment and strengthening exercises to be carried out following botulinum toxin inoculation in paediatric age. Study on the correlations of data obtained from the Goal Attainment Scale using statistical analysis. Background: Infantile Cerebral Palsy is an extremely complex neurological disorder, characterised by the presence of numerous associated symptoms of different nature (sensory, sensory, perceptual, cognitive, communicative, behavioural), but spasticity is the most frequent symptom. Botulinum toxin is one of the most widely used treatment techniques to combat spasticity; it is extracted from Clostridium botulinum, a bacterium, and interferes with neural transmission by blocking the release of acetylcholine. An exercise booklet was also proposed for the families of these patients containing stretching exercises and neuromuscular recruitment and strengthening following toxin inoculation. Materials and methods: The Study Project took place between January and October 2022. In the first phase, a careful literature search was carried out in order to check for articles in the literature describing the use of botulinum toxin and GAS in the care of paediatric patients with PCI. Secondly, a sample of 5 paediatric patients was selected, recruited at the OIRM of Turin and evaluated over a period of 6 months at three different times. Changes in the patient's clinical picture were monitored through GAS. At the end of these evaluations, a statistical analysis was carried out to correlate the improvements obtained in the GAS outcomes and other parameters. Results and discussion: Using scientifically validated scales, the patients' functionality was assessed. The final outcomes assessed in the GAS were: ambulation (via 6MWT), stair performance (via TUDS), hours of daytime brace use and hours of nighttime brace use. At the end of the evaluations, it was observed that treatment with botulinum toxin, combined with the use of day or night braces and targeted physiotherapy programmes, led to objective improvements in the outcomes investigated by GAS. Furthermore, a linear correlation was obtained between some of the investigated parameters. Conclusions: The study presented in this Thesis allowed to investigate the usefulness of botulinum toxin in the treatment of lower limb spasticity in paediatric patients with PCI. However, it is recommended to use braces during the day and to combine physiotherapy treatment with botulinum toxin treatment. The GAS scale has proven to be an extremely valuable tool in assessing the changes perceived by the patient and his or her family. In relation to the results obtained, it is desirable to carry out further studies with an increase in the number of cases evaluated.
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Descrizione: Studio sperimentale su una serie di casi di pazienti affetti da PCI reclutati all'interno dell'OIRM di Torino e valutati attraverso l'utilizzo della GAS
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