Evoluzione dell'approccio riabilitativo nel bambino affetto da artropatia emofilica

Introduction: hemophilia is a rare X-Linked hemorrhagic disorder whose physiotherapy treatment is a fundamental tool to associate with the medical therapy, not only serving as a rehabilitation function, but also serving as muscle-skeletal damage preventive. Objectives: the primary objective of this thesis has been investigated the evolution of the rehabilitation aspect in the hemophilia-affected children after the introduction or the new medicine emicizumab. Materials and methods: in a first phase, a revision of the international literature has been made (utilizing search engines like PubMed, CINAHL (EBSCO) ed UpToDate, supplemented with paper sources) in order to summarize the actual scientific data on the subject. It has also been done a comparation with the hemophilia-affected patients specific rehabilitative program set in the Orthopedic Section of Turin’s pediatric Hospital Regina Margherita. Results: 32 scientific articles have been analyzed and they demonstrated that there isn’t any defined guideline and EBM (evidence based) on the subject, since the use of the emicizumab medicine has initiated for just over two years. It is strongly confirmed that a customized multidisciplinary approach is surely needed with interventions not only for prophylaxis, but also for rehabilitation in case of serious situations; the rehabilitation program planned at the Regina Margherita is currently customized, but there are not any children who started the therapy with the emicizumab medicine at the present time. Conclusions: in a similar framework, it is strongly recommended to define some precise preheventive-rehabilitative protocols in the new monoclonal medicine treated subjects that will deeply modify the clinical display of the disorder.

Introduzione: l’emofilia è una malattia emorragica rara X-linked, in cui il trattamento fisioterapico è strumento fondamentale da associare alla terapia medica con una funzione non solo riabilitativa, ma anche preventiva del danno muscolo-scheletrico. Obiettivo: l’obiettivo primario di questo lavoro è stato indagare l’evoluzione dell’aspetto riabilitativo nei bambini affetti da emofilia dopo introduzione del nuovo farmaco emicizumab. Materiali e metodi: in una prima fase è stata eseguita una revisione della letteratura internazionale (utilizzando i motori di ricerca PubMed, CINAHL (EBSCO) ed UpToDate integrati con fonti cartacee) al fine di riassumere gli attuali dati scientifici inerenti al tema. È stato inoltre eseguito un confronto con il programma riabilitativo specifico per pazienti emofilici previsto all’interno del Servizio di Riabilitazione della SC Ortopedia dell’Ospedale Infantile Regina Margherita di Torino. Risultati: sono stati complessivamente analizzati 32 articoli scientifici che hanno evidenziato come non esistano linee guida definite ed EBM (evidence based) sull’argomento, dal momento che la somministrazione dell’emicizumab avviene da poco più di due anni. Si conferma che nel paziente emofilico è necessario un approccio multidisciplinare personalizzato con interventi non solo a scopo preventivo ma anche riabilitativo in caso di acuzie. Il programma riabilitativo previsto al Regina Margherita è attualmente personalizzato, ma non sono al momento presi in carico bambini che abbiano avviato il trattamento con emicizumab. Conclusioni: in tale contesto, urge la definizione di protocolli riabilitativi preventivi nei soggetti trattati con il nuovo farmaco monoclonale che modificherà in maniera sostanziale le manifestazioni cliniche della patologia.