Leucemia Linfoblastica Acuta e la rivoluzione CAR-T: una nuova frontiera nella terapia oncoematologica pediatrica

In recent decades, research in pediatric oncology has made significant strides thanks to therapeutic innovation, particularly in the fight against acute lymphoblastic leukemia (ALL), one of the most common cancers in children and young adults. Among the most revolutionary advancements is Chimeric Antigen Receptor T (CAR-T) cell therapy, a new frontier in cellular therapy. These cells have been genetically modified and engineered to provide a highly targeted and personalized strategy in the battle against cancer. Specifically, CAR-T therapy harnesses the innate ability of the immune system to recognize and destroy cancer cells (the foundation of immunotherapy) by inserting a specific receptor (CAR) into the patient’s own lymphocytes, thereby enhancing their defensive function. This approach has proven to be remarkably effective in treating refractory or relapsed neoplastic forms, offering new treatment options to patients who, until recently, had limited therapeutic alternatives.

Negli ultimi decenni la ricerca nel campo dell’oncologia pediatrica ha fatto passi da gigante grazie all’innovazione terapeutica, in particolare nella lotta contro la leucemia linfoblastica acuta (LLA), uno dei tumori più frequenti in bambini e giovani adulti. Tra i progressi più rivoluzionari spicca la “Chimeric Antigen Receptor-T (CAR-T) cell therapy” ovvero “Terapia con cellule T a recettore chimerico per l’antigene”, una nuova frontiera nella terapia cellulare. Queste cellule, infatti, sono state geneticamente modificate ed ingegnerizzate per offrire una strategia altamente mirata e personalizzata nella lotta contro il cancro. La terapia con CAR-T, nello specifico, sfrutta l’intrinseca capacità del sistema immunitario di riconoscere e annientare le cellule tumorali (concetto alla base dell’immunoterapia) attraverso l’inserzione di un recettore specifico (CAR) nei linfociti T del paziente stesso, in modo da potenziarne la funzione di difesa. L’approccio appena descritto si è dimostrato notevolmente efficace nel trattamento di forme neoplastiche refrattarie o recidivanti, offrendo così nuove opzioni di trattamento a pazienti che, fino a poco tempo fa, disponevano di limitate alternative terapeutiche.