Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) is a neurodegenerative disease affecting motor neurons. The disease causes progressively worsening muscle weakness and eventually leads to respiratory failure, which is the primary cause of death. Accordingly, the European Academy of Neurology guidelines recommend that ALS patients be visited every 3-6 months. However, clinical observations have shown that in some cases, respiratory failure occurs suddenly, making proper management difficult. The aim of this study was to define the frequency and potential predictors of unexpected respiratory failures among ALS patients. We conducted a retrospective cohort study using data from patients included in the Piemonte and Valle d’Aosta ALS Register (PARALS) who were diagnosed between 2007 and 2014. The Register collects various demographic and clinical characteristics for each patient. Additionally, the revised ALS Functional Rating Scale is collected at each follow-up visit to monitor the progression of symptoms and resulting disability. Items 10, 11 and 12 of the scale explore respiratory symptoms. Unexpected respiratory failure was defined as the initiation of non-invasive ventilation (NIV) for more than 20 hours/day, the placement of a tracheostomy or death due to respiratory failure within 90 days of a visit where the patient did not exhibit respiratory symptoms. A logistic regression model was constructed using the occurrence of unexpected respiratory failure as the dependent variable and various clinical and demographic characteristics as independent variables. The study included 1177 patients. 124 (11%) developed unexpected respiratory failure. Patients with unexpected respiratory failure showed a higher age at onset (70.44 vs 67.39; p-value = 0.001) and a higher percentage of bulbar onset (44.4% vs 33.0%, p-value = 0.015). However, the logistic regression model showed that only the age at onset represents an independent prognostic factor for the occurrence of respiratory failure. Furthermore, almost all of these patients (75%) showed bulbar signs, particularly dysphagia (71.77%), at the last visit preceding the respiratory event. Our study showed that unexpected respiratory failures are not rare in ALS patients and are more frequent in older patients with bulbar disorders, particularly dysphagia, likely due to an increased risk of aspiration pneumonia. These results are useful for early identification of cases at higher risk of respiratory events and for more careful monitoring.
La Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) è una patologia neurodegenerativa dei motoneuroni. La malattia causa un’ipostenia progressivamente ingravescente e in ultimo la comparsa di insufficienza respiratoria, che ne rappresenta la principale causa di morte. In accordo, le linee guida della European Academy of Neurology raccomandano che i pazienti affetti da SLA vengano visitati ogni 3-6 mesi. Dall’osservazione clinica, tuttavia, è emerso che in alcuni casi l’insufficienza respiratoria avviene repentinamente, rendendone difficoltosa una corretta gestione. L’obiettivo dello studio è stato di definire la frequenza e gli eventuali predittori delle insufficienze respiratorie inattese tra i pazienti affetti da SLA. Abbiamo condotto uno studio di coorte retrospettivo utilizzando i dati dei pazienti inclusi nel Registro SLA di Piemonte e Valle d’Aosta (PARALS) e con diagnosi ricevuta dal 2007 al 2014. Il Registro raccoglie diverse caratteristiche demografiche e cliniche per ciascun paziente. Inoltre, l’ALS Functional Rating Scale nella sua versione rivista viene raccolta a ogni visita di controllo, per monitorare la progressione dei sintomi e della disabilità che ne deriva. Gli item 10, 11 e 12 della scala esplorano i sintomi respiratori. L’insufficienza respiratoria inattesa è stata definita come l’avvio di NIV per più di 20/ore die, il posizionamento della tracheostomia o il decesso per insufficienza respiratoria entro 90 giorni da una visita in cui il/la paziente non presentava sintomi respiratori. È stato costruito un modello di regressione logistica, utilizzando la comparsa di insufficienza respiratoria inattesa come variabile dipendente e diverse caratteristiche cliniche e demografiche come variabile indipendente. Lo studio ha incluso 1177 pazienti. 124 (11%) hanno sviluppato un’insufficienza respiratoria inattesa. I pazienti con insufficienza respiratoria inattesa mostravano una maggiore età all’esordio (70.44 vs 67.39; p-value = 0.001) e una più alta percentuale di esordio bulbare (44.4% vs 33.0%, p-value = 0.015). Tuttavia, il modello di regressione logistica ha mostrato che la sola età all’esordio rappresenta un fattore prognostico indipendente della comparsa di insufficienza respiratoria. Inoltre, la quasi totalità di questi pazienti (75 %) ha mostrato segni bulbari, e in particolar modo disfagia (71.77 %), all’ultima visita precedente l’evento respiratorio. Il nostro studio ha mostrato che le insufficienze respiratorie inattese non sono un evento raro nei pazienti affetti da SLA e che sono più frequenti nei pazienti anziani, in cui sono presenti disturbi bulbari, e in particolar modo disfagia, verosimilmente per un aumentato rischio di polmonite ab ingestis. Questi risultati sono utili per individuare precocemente i casi a maggiore rischio di eventi respiratori e per monitorarli con più attenzione.
Frequenza e predittori dell'insufficienza respiratoria inattesa nella Sclerosi Laterale Amiotrofica
SUPERNO FALCO, MICHELA
2023/2024
Abstract
La Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) è una patologia neurodegenerativa dei motoneuroni. La malattia causa un’ipostenia progressivamente ingravescente e in ultimo la comparsa di insufficienza respiratoria, che ne rappresenta la principale causa di morte. In accordo, le linee guida della European Academy of Neurology raccomandano che i pazienti affetti da SLA vengano visitati ogni 3-6 mesi. Dall’osservazione clinica, tuttavia, è emerso che in alcuni casi l’insufficienza respiratoria avviene repentinamente, rendendone difficoltosa una corretta gestione. L’obiettivo dello studio è stato di definire la frequenza e gli eventuali predittori delle insufficienze respiratorie inattese tra i pazienti affetti da SLA. Abbiamo condotto uno studio di coorte retrospettivo utilizzando i dati dei pazienti inclusi nel Registro SLA di Piemonte e Valle d’Aosta (PARALS) e con diagnosi ricevuta dal 2007 al 2014. Il Registro raccoglie diverse caratteristiche demografiche e cliniche per ciascun paziente. Inoltre, l’ALS Functional Rating Scale nella sua versione rivista viene raccolta a ogni visita di controllo, per monitorare la progressione dei sintomi e della disabilità che ne deriva. Gli item 10, 11 e 12 della scala esplorano i sintomi respiratori. L’insufficienza respiratoria inattesa è stata definita come l’avvio di NIV per più di 20/ore die, il posizionamento della tracheostomia o il decesso per insufficienza respiratoria entro 90 giorni da una visita in cui il/la paziente non presentava sintomi respiratori. È stato costruito un modello di regressione logistica, utilizzando la comparsa di insufficienza respiratoria inattesa come variabile dipendente e diverse caratteristiche cliniche e demografiche come variabile indipendente. Lo studio ha incluso 1177 pazienti. 124 (11%) hanno sviluppato un’insufficienza respiratoria inattesa. I pazienti con insufficienza respiratoria inattesa mostravano una maggiore età all’esordio (70.44 vs 67.39; p-value = 0.001) e una più alta percentuale di esordio bulbare (44.4% vs 33.0%, p-value = 0.015). Tuttavia, il modello di regressione logistica ha mostrato che la sola età all’esordio rappresenta un fattore prognostico indipendente della comparsa di insufficienza respiratoria. Inoltre, la quasi totalità di questi pazienti (75 %) ha mostrato segni bulbari, e in particolar modo disfagia (71.77 %), all’ultima visita precedente l’evento respiratorio. Il nostro studio ha mostrato che le insufficienze respiratorie inattese non sono un evento raro nei pazienti affetti da SLA e che sono più frequenti nei pazienti anziani, in cui sono presenti disturbi bulbari, e in particolar modo disfagia, verosimilmente per un aumentato rischio di polmonite ab ingestis. Questi risultati sono utili per individuare precocemente i casi a maggiore rischio di eventi respiratori e per monitorarli con più attenzione.| File | Dimensione | Formato | |
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