Definizione e validazione della scala di valutazione riabilitativa delle abilità motorie globali Functional Abilities Assessment in Pediatric Oncology (FAAP-O)

BACKGROUND In Europe, pediatric cancer is the first cause of death for diseases in children over 1 year. The incidence of these neoplasms corresponds to 16.5 cases/year/100.000 children, with the majority surviving into adulthood. Because of increasing survival rates in pediatric oncology, attention is focusing on cancer and its treatment-related side effects and permanent outcomes of cancer. Rehabilitation may reduce their impact. However, the literature does not provide strong evidence regarding rehabilitation pathways, and does not highlight a functional abilities assessment tool capable of demonstrating its effectiveness over time. As a result, were born the need to improve the process of rehabilitation assessment and to ensure shared standards of evaluation through the use of a tool for the evaluation of functional abilities to optimize the tracking of the effectiveness of the rehabilitative take in charge. PURPOSE In accordance with the project established by the Rehabilitation Working Group of AIEOP, the aim of the thesis was to support the therapist involved and to describe the process of definition and validation of the new assessment scale Functional Abilities Assessment in Pediatric Oncology (FAAP-O), consisting of a reduced panel of items taken from the GMFM-88 scale and designed for paediatric patients affected by any type of cancer and at any stage of treatment. METHODS The study was a multicentre observational study (involving 10 centres in Italy), retrospective and prospective. The thesis path first involved a systematic review of the literature aimed at defining the state-of-the-art of rehabilitation assessment tools in pediatric oncology. Subsequently, the validation process of the GMFM-88 scale on the pediatric oncology population and the definition and validation of the panel of items that make up the FAAP-O scale were followed in all its phases. The construct validity of the GMFM-88 and FAAP-O scales was verified by measuring Cronbach's α, whereas the content validity of the GMFM-88 was calculated with the Content Validity Ratio. Identification of the item-set of the FAAP-O was done through conducting 5 focus groups among experts. Finally, the validation process of the FAAP-O scale was completed with the calculation of reliability, through the administration of the scale to 9 patients (with selection criteria based on tumor form, stage of care pathway, and age) to assess inter-observer reliability and intra-observer reliability. RESULTS Concerning to the validation of the GMFM-88 scale in children/adolescents with oncological diseases, construct validity revealed the redundancy of some items (α ≥ 0.95 in all dimensions) and content validity revealed that only a small number of items are considered by experts to be significant in assessing global motor skills in the population of interest. Through 5 focus group, experts identified 36 most significant items, which constitute the final item set of the FAAP-O. The construct validity of the FAAP-O scale appears adequate in 4 of its 5 dimensions, being generally better (with 0.70 < α < 0.95) than that of the GMFM-88. Regarding the calculation of reliability, the results of the statistical analysis showed that 15 items of the FAAP-O present absence of variability in the responses (that means 100% agreement of the experts). The scale presents good inter-observer reliability for 15 items out of 36 (ICC 0.80), 3 items present values close to 0.80, and the remaining 3 items present ICC values close to zero. For intra-operator reliability, 15 items present ICC≥0.80, while 5 items present a value close to the cut-off value of 0.80 and only one item presents a much lower ICC value.

BACKGROUND In Europa, le neoplasie pediatriche costituiscono la prima causa di morte per malattia nei bambini>1 anno. L’incidenza della patologia è di 16,5 casi ogni 100.000 bambini, la maggior parte dei quali sopravvive fino all’età adulta. L'attenzione si sta concentrando sugli effetti collaterali correlati al trattamento e sugli esiti permanenti della patologia oncologica: la riabilitazione può modificare e ridurre l’impatto della patologia sulla qualità della vita. Tuttavia, la letteratura non fornisce forte evidenza riguardo al ruolo della riabilitazione, non presenta specifiche indicazioni riguardo alla composizione dei percorsi riabilitativi e non privilegia uno strumento di valutazione della funzione motoria. Pertanto, è nata la necessità di voler migliorare l’iter di valutazione riabilitativa e garantire degli standard di valutazione condivisi attraverso l’utilizzo di uno strumento volto ad ottimizzare il tracciamento dell’efficacia della presa in carico riabilitativa. OBIETTIVO In accordo con il progetto stabilito dal Gruppo di Lavoro di Riabilitazione AIEOP, l’obiettivo della tesi è stato di affiancare i terapisti coinvolti e descrivere il processo di definizione e validazione della nuova scala di valutazione delle abilità motorie globali Functional Abilities Assessment in Pediatric Oncology (FAAP-O), costituita da un panel ridotto di item tratti dalla scala GMFM-88 e pensata per il paziente pediatrico affetto da qualunque tipo di neoplasia e in qualsiasi fase di cura. MATERIALI E METODI Lo studio oggetto della tesi è di tipo osservazionale multicentrico (sono coinvolti 10 centri italiani) retrospettivo prospettico. Il percorso di tesi ha previsto dapprima una revisione sistematica della letteratura volta a definire lo stato dell’arte degli strumenti di valutazione riabilitativa in ambito oncologico pediatrico. Successivamente è stato seguito il processo di validazione della GMFM-88 sulla popolazione oncologica pediatrica e di definizione e validazione dell’item-set che compone la FAAP-O. La validità di costrutto della GMFM-88 e della FAAP-O è stata misurata attraverso l’α di Cronbach, mentre la validità di contenuto della GMFM-88 è stata calcolata con il Content Validity Ratio. L’individuazione dell’item-set FAAP-O è stata fatta attraverso la conduzione di 5 focus group di esperti. Il processo di validazione è stato completato con il calcolo dell’affidabilità, attraverso la somministrazione della scala a 9 pazienti per valutare l’affidabilità inter-osservatore e intra-osservatore. RISULTATI Rispetto alla validazione della scala GMFM-88 nei bambini/adolescenti affetti da malattie oncologiche, la validità di costrutto ha evidenziato la ridondanza di item (α≥0.95 in tutte le dimensioni) e la validità di contenuto ha rivelato che solo un numero esiguo di item è ritenuto dagli esperti significativo nel valutare le abilità motorie globali nella popolazione di interesse. Attraverso 5 FG, gli esperti hanno individuato 36 item maggiormente significativi che costituiscono l’item-set finale. La validità di costrutto della scala FAAP-O appare adeguata in 4 delle sue 5 dimensioni, risultando in generale migliore (con 0.70<α<0.95) di quella della GMFM-88. Per quanto riguarda l’affidabilità, dalle analisi statistiche è emerso che 15 item della FAAP-O presentano assenza di variabilità nelle risposte (agreement degli esperti al 100%). L’ affidabilità inter-operatore è buona per 15 item su 36 (ICC≥0,80), 3 item presentano valori prossimi a 0.80 e 3 item valori di ICC vicini allo 0. Per l’affidabilità intra-operatore, 15 item presentano ICC≥0,80, 5 item sono prossimi al valore soglia di 0.80 e un solo item ha un valore ICC molto inferiore.