Background: According to the ICD-11, gender incongruence is defined as a significant and persistent discrepancy between the gender assigned at birth and the experienced gender. In some adolescents with significant distress related to this condition, the pediatric endocrinologist can prescribe puberty-blockers therapies based on GnRH analogues, such as triptorelin. In recent years, this therapy has been a subject of discussion from several point of views, in particular regarding its efficacy and safety. Objectives: Evaluation of bone health and glyco-lipid metabolism outcomes, and assessment of treatment satisfaction. Subjects and Methods: An analysis was carried out on a monocentric cohort of 13 individuals attending the Pediatric Endocrinology clinic at the Regina Margherita Children's Hospital, including 8 AMAB (assigned male at birth) and 5 AFAB (assigned female at birth) between 2018 and 2024. Each recruited subject was studied at four different time points: pre-treatment (T0), and at 3 (T3), at 6 (T6), and 12 months (T12) after starting GnRHa. Various parameters were assessed: clinical items (age, weight, height, BMI, pubertal stages, age at menarche, testicular volume, blood pressure), laboratory assessments (gonadal hormone profile, glyco-lipid profile, liver and kidney function, calcium-phosphorus metabolism, thrombophilic screening), imaging (testicular ultrasound, lumbar and femoral DXA, wrist X-ray). A satisfaction questionnaire, composed of 10 questions and created specifically for the present study, was also administered to investigate the degree of satisfaction with the treatment received. Results: The average age at T0 was 16.3 [15,2-16,6] years for AMAB adolescents and 16.6 [16,2-16,7] years for AFAB adolescents. Eight out of 13 individuals (61.5%) had a psychopathology associated with gender incongruence, with 32% having an anxiety-depressive disorder. At T0, 80% of AMAB subjects and 100% of AFAB subjects were at stage G5/B5 and PH5. The average Z-score for bone mineral density was within the normal range at T0 for both AMAB and AFAB adolescents, but in two AMAB subjects, the Z-score was already reduced before treatment. After starting therapy, there was a consistent decrease in LH (p=0.003), FSH (p=0.002), T (p<0.001), and E2 (p=0.006) levels from T0 to T3 among AMAB adolescents, while only LH (p=0.022) and E2 (p=0.016) significantly decreased in AFAB individuals. Other variables analyzed (Tanner stage, weight, height, BMI, blood pressure, glycemia, total and HDL cholesterol, triglycerides, AST, ALT, GGT, creatinine, Ca, and 25(OH)D, testicular volume) did not change significantly over time. The average testicular volume was 15 ml at T0 and T3, 11 ml at T6, and 9 ml at T12. 25(OH)D was found to be reduced in most subjects at all stages of treatment. The satisfaction questionnaire revealed that most subjects experienced moderate adverse effects during therapy, such as hot flashes, fatigue, and reduced muscle strength, but also reported an improvement in their quality of life. The majority would recommend the treatment to other adolescents. Discussion: Triptorelin is shown to be an effective drug in blocking the gonadal hormonal axis and generally this leads to a quality of life improvement for most treated adolescents. While on triptorelin, the assessment of bone health and glyco-lipid metabolism is confirmed as pivotal for an appropriate use of the therapy.
Background: Secondo l’ICD-11, l’incongruenza di genere viene definita come una significativa e persistente discrepanza tra il genere assegnato alla nascita e l'identità di genere con cui l'individuo si identifica. In alcuni adolescenti con particolare distress legato a questa condizione, può essere richiesta una terapia bloccante della pubertà utilizzando la triptorelina (analogo del GnRH), prescritta dall’Endocrinologo pediatra. Negli ultimi anni, questa terapia è stata oggetto di molte riflessioni e rivalutazioni rispetto alla sua efficacia e sicurezza. Obiettivi: Valutazione degli outcome di salute ossea e del metabolismo glicolipidico e valutazione della soddisfazione al trattamento con GnRHa. Soggetti e metodi: È stata condotta un’analisi di una coorte monocentrica di 13 individui afferenti all’ambulatorio di Endocrinologia Pediatrica dell’Ospedale Infantile Regina Margherita, di cui n.8 AMAB (assigned male at birth) e n.5 AFAB (assigned female at birth) nel periodo compreso tra il 2018 e il 2024. Ogni soggetto reclutato è stato studiato in 4 diversi momenti: pre-trattamento (T0), a 3 mesi (T3), a 6 mesi (T6), a 12 mesi (T12). Sono stati valutati diversi parametri: clinici (età, peso, statura, BMI, stadi puberali, età del menarca, volume testicolare, pressione arteriosa), di laboratorio (assetto ormonale gonadico, assetto glico-lipidico, funzionalità epatica e renale, metabolismo calcio-fosforico, screening trombofilico), di imaging (ecografia testicolare, DXA lombare e femorale, RX del polso). È stato, inoltre, somministrato un questionario di gradimento, composto da 10 domande, creato de novo per il presente studio, che ha indagato il grado di soddisfazione rispetto al trattamento ricevuto. Risultati: L’età media a T0 è stata 16,3 [15,2-16,6] anni negli adolescenti AMAB e di 16,6 [16,2-16,7] negli AFAB. Otto individui su 13 (61.5%) presentavano una psicopatologia associata alla disforia di genere, di cui il 32% un disturbo ansioso-depressivo. A T0, l’80% dei soggetti AMAB e il 100% dei soggetti AFAB risultavano essere allo stadio G5/B5 e PH5. Lo Z-score medio della densità minerale ossea è risultato nella norma a T0 sia negli adolescenti AMAB che AFAB, ma in due soggetti AMAB lo Z-score era ridotto già prima del trattamento. Dopo l’avvio della terapia, c’è stata una concorde diminuzione dei livelli di LH (p=0,003), FSH (p=0,002), T (p<0.001) e E2 (p=0,006) da T0 a T3 tra gli adolescenti AMAB, mentre solo di LH (p=0,022) e E2 (p=0,016) negli adolescenti AFAB. Le altre variabili analizzate (stadio di Tanner, peso, statura, BMI, PA, glicemia, col tot e HDL, TGL, AST, ALT, GGT, creatinina, Ca e 25(OH)D, volume testicolare) non si sono modificate significativamente durante le fasi del trattamento. Il valore medio del volume testicolare obiettivo era a 15 ml a T0 e a T3, 11 ml a T6 e 9 ml a T12. La vitamina D è risultata ridotta nella maggior parte dei soggetti in tutte le fasi del trattamento. Dal questionario di soddisfazione è emerso che la maggior parte dei soggetti ha riscontrato effetti avversi di entità moderata durante la terapia, come vampate di calore, astenia e riduzione della forza muscolare, ma anche un miglioramento della propria qualità di vita. La maggioranza consiglierebbe il trattamento ad altri adolescenti. Discussione: la triptorelina risulta essere un farmaco efficace nel blocco dell’asse ormonale gonadico e determina, in generale, un miglioramento della qualità di vita nella maggior parte adolescenti trattati. Si rimarca l’importanza della valutazione degli outcome di salute ossea e del metabolismo glicolipidico per un suo utilizzo appropriato.
Incongruenza di Genere in età evolutiva: analisi degli effetti degli analoghi del GnRH in una coorte di adolescenti
CARBONE, GIOVANNA CHIARA
2023/2024
Abstract
Background: Secondo l’ICD-11, l’incongruenza di genere viene definita come una significativa e persistente discrepanza tra il genere assegnato alla nascita e l'identità di genere con cui l'individuo si identifica. In alcuni adolescenti con particolare distress legato a questa condizione, può essere richiesta una terapia bloccante della pubertà utilizzando la triptorelina (analogo del GnRH), prescritta dall’Endocrinologo pediatra. Negli ultimi anni, questa terapia è stata oggetto di molte riflessioni e rivalutazioni rispetto alla sua efficacia e sicurezza. Obiettivi: Valutazione degli outcome di salute ossea e del metabolismo glicolipidico e valutazione della soddisfazione al trattamento con GnRHa. Soggetti e metodi: È stata condotta un’analisi di una coorte monocentrica di 13 individui afferenti all’ambulatorio di Endocrinologia Pediatrica dell’Ospedale Infantile Regina Margherita, di cui n.8 AMAB (assigned male at birth) e n.5 AFAB (assigned female at birth) nel periodo compreso tra il 2018 e il 2024. Ogni soggetto reclutato è stato studiato in 4 diversi momenti: pre-trattamento (T0), a 3 mesi (T3), a 6 mesi (T6), a 12 mesi (T12). Sono stati valutati diversi parametri: clinici (età, peso, statura, BMI, stadi puberali, età del menarca, volume testicolare, pressione arteriosa), di laboratorio (assetto ormonale gonadico, assetto glico-lipidico, funzionalità epatica e renale, metabolismo calcio-fosforico, screening trombofilico), di imaging (ecografia testicolare, DXA lombare e femorale, RX del polso). È stato, inoltre, somministrato un questionario di gradimento, composto da 10 domande, creato de novo per il presente studio, che ha indagato il grado di soddisfazione rispetto al trattamento ricevuto. Risultati: L’età media a T0 è stata 16,3 [15,2-16,6] anni negli adolescenti AMAB e di 16,6 [16,2-16,7] negli AFAB. Otto individui su 13 (61.5%) presentavano una psicopatologia associata alla disforia di genere, di cui il 32% un disturbo ansioso-depressivo. A T0, l’80% dei soggetti AMAB e il 100% dei soggetti AFAB risultavano essere allo stadio G5/B5 e PH5. Lo Z-score medio della densità minerale ossea è risultato nella norma a T0 sia negli adolescenti AMAB che AFAB, ma in due soggetti AMAB lo Z-score era ridotto già prima del trattamento. Dopo l’avvio della terapia, c’è stata una concorde diminuzione dei livelli di LH (p=0,003), FSH (p=0,002), T (p<0.001) e E2 (p=0,006) da T0 a T3 tra gli adolescenti AMAB, mentre solo di LH (p=0,022) e E2 (p=0,016) negli adolescenti AFAB. Le altre variabili analizzate (stadio di Tanner, peso, statura, BMI, PA, glicemia, col tot e HDL, TGL, AST, ALT, GGT, creatinina, Ca e 25(OH)D, volume testicolare) non si sono modificate significativamente durante le fasi del trattamento. Il valore medio del volume testicolare obiettivo era a 15 ml a T0 e a T3, 11 ml a T6 e 9 ml a T12. La vitamina D è risultata ridotta nella maggior parte dei soggetti in tutte le fasi del trattamento. Dal questionario di soddisfazione è emerso che la maggior parte dei soggetti ha riscontrato effetti avversi di entità moderata durante la terapia, come vampate di calore, astenia e riduzione della forza muscolare, ma anche un miglioramento della propria qualità di vita. La maggioranza consiglierebbe il trattamento ad altri adolescenti. Discussione: la triptorelina risulta essere un farmaco efficace nel blocco dell’asse ormonale gonadico e determina, in generale, un miglioramento della qualità di vita nella maggior parte adolescenti trattati. Si rimarca l’importanza della valutazione degli outcome di salute ossea e del metabolismo glicolipidico per un suo utilizzo appropriato.| File | Dimensione | Formato | |
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