Gli esiti motori del trattamento per tumore osseo in età pediatrica. Fattibilità e trasferibilità di una scheda di valutazione riabilitativa

Background: Bone tumours represent about 5% of all tumours in childhood. In the Italian 0-19 years age group, the age-standardized incidence rate was 11,4 cases per million/year among boys and 6,7 among girls. The greater risk of developing a bone tumour is observed during the second decade of life. Osteosarcoma and Ewing’s Sarcoma are the two most frequent subtypes and they mainly occur in long bones. Innovations in surgery, chemotherapy and radiotherapy have contributed to survival improvement. Treatment, however, often causes serious impairments in body structures, physical function and activities limitations. For this reason, we highlight the need to find a rehabilitative evaluation method to assess the treatments motor outcomes. In literature, however, there are no studies in the pediatric rehabilitation field that provide suitable assessment tools to measure motor outcomes. For this reason, following a careful review of the literature, the AIEOP Rehabilitation Working Group in Pediatric Oncohematology developed a consensus document regarding rehabilitation in pediatric oncohematology. This study fits into this context and respects the Consensus contents. Purposes: To prove the feasibility of a new rehabilitation assessment form, concerning the pediatric population suffering from malignant lower limbs bone tumour (Phase I); to study its transferability in various Italian centers (Phase II). Materials and Methods: Phase I, lasting 12 months, is monocentric prospective observational in design. Assessments are carried out by Neurodevelopmental Disorders Therapists or Physiotherapists, specialized in pediatric oncology. Eligibility, evaluations timing, setting, outcomes and tools are set. The new form assesses pain, ipsilateral to the lesion range of motion and muscle strength, limb length discrepancy and functional abilities. Primary endpoints are the patient satisfaction with the evaluation and the percentage of items detected out of the total. In Phase II the study will be multicentric. Phase I Results: To date, 7 patients were recruited and 10 assessments were carried out. Mean age at the time of the first evaluation was 13 years and 2 months (range: 8 years – 17 years and 4 months). All had osteosarcoma. In all 10 assessments, patients referred a satisfaction level equal to or greater than 6 (on a 1 to 10 scale) and the percentage of items detected compared to the total was greater than 60%. 100% of evaluations demonstrated excellent feasibility judgements. Conclusions: At present, the assessment form is feasible, easy, quick and well tolerated by patients. The in-depth analysis conducted on the literature is the main strength of this project. The articles found, however, are few, of little methodological value and, in some cases, dated. In addition, there are criticisms about the use of some tools proposed in the form. We therefore recommend the use of the pTESS questionnaire, as an alternative to TESS; for this and for the other tools, it is advisable to carry out the validation procedure in Italian and, possibly, in other languages. Finally, the need of a multicenter study and of providing a long time for patient recruitment is reiterated.

Introduzione: In età pediatrica i tumori maligni dell’osso costituiscono circa il 5% di tutti i tumori, con un tasso di incidenza standardizzato per età (0-19 anni), in Italia, pari a 11,4 casi per milione per i maschi e a 6,7 casi per milione per le femmine. Il rischio maggiore di sviluppare un tumore osseo si osserva nella seconda decade di vita. Osteosarcoma e Sarcoma di Ewing, i due sottotipi più frequenti, si localizzano principalmente nelle ossa lunghe degli arti. Le innovazioni in campo chirurgico e i progressi della chemioterapia e radioterapia hanno contribuito al miglioramento della sopravvivenza. Il trattamento, tuttavia, spesso causa gravi compromissioni delle strutture corporee, della funzionalità fisica e limitazioni nelle attività. Per questo motivo, si evidenzia la necessità di identificare una metodica valutativa riabilitativa che misuri, in modo appropriato, gli esiti motori dei trattamenti. In letteratura, però, non sono presenti studi in ambito riabilitativo pediatrico che forniscano strumenti di valutazione idonei a misurare gli outcomes di interesse. Date queste necessità, in seguito a un’importante revisione della letteratura, il Gruppo di Lavoro di Riabilitazione in Oncoematologia Pediatrica AIEOP ha elaborato un documento di consenso riguardante la riabilitazione in oncoematologia pediatrica. Il progetto in oggetto si inserisce in tale contesto e ne rispetta i contenuti. L’obiettivo di questo studio è verificare la fattibilità di una nuova scheda di valutazione riabilitativa riguardante la popolazione pediatrica affetta da tumore osseo maligno localizzato agli arti inferiori (Fase I) e di studiarne la trasferibilità in vari centri italiani (Fase II). Materiali e metodi: La Fase I, della durata di 12 mesi, ha un disegno di studio osservazionale prospettico monocentrico. Per la realizzazione delle valutazioni, effettuate da Terapisti della Neuro e Psicomotricità dell’Età Evolutiva o Fisioterapisti, specializzati in ambito oncologico pediatrico, sono stati stabiliti criteri di eligibilità dei pazienti, timing valutativi, setting dello studio, outcomes e strumenti utilizzati. La nuova scheda di valutazione valuta dolore, range di escursione articolare e forza muscolare dell’arto inferiore omolaterale alla lesione, eterometria e abilità funzionali. Endpoint primari del progetto sono la soddisfazione del paziente rispetto alla valutazione e la percentuale di items rilevati rispetto al totale. Nella Fase II lo studio sarà esteso in ottica multicentrica. Risultati Fase I: Al momento attuale, sono stati reclutati 7 pazienti, per un totale di 10 valutazioni. I 7 pazienti avevano un’età media di 13 anni e 2 mesi (range: 8 anni – 17 anni e 4 mesi) al momento della prima valutazione. Tutti e 7 hanno ricevuto diagnosi di osteosarcoma. In tutte e 10 le valutazioni, i pazienti hanno riportato un livello di soddisfazione pari o superiore a 6 (in una scala da 1 a 10) e la percentuale di items rilevati rispetto al totale è stata superiore al 60%. Il 100% delle valutazioni ha, pertanto, riportato un ottimo giudizio di fattibilità. Conclusioni: La scheda è risultata, al momento attuale, fattibile, di semplice utilizzo, rapida e ben tollerata dai pazienti. L’approfondita analisi condotta sulla letteratura è il principale punto di forza di questo progetto. Gli articoli reperiti, tuttavia, sono pochi, di scarso valore metodologico e, in alcuni casi, datati. Inoltre, non mancano le critiche all'utilizzo di alcuni strumenti proposti nella scheda. Si propone, pertanto, l’uso del questionario pTESS, in alternativa al TESS, e, per questo e per gli altri strumenti utilizzati, si raccomanda di effettuare la procedura di validazione in italiano e, eventualmente, in altre lingue. Infine, si ribadisce la necessità di ampliare il progetto in ottica multicentrica e di prevedere un ampio tempo di reclutamento dei pazienti.