Emicizumab in emofilia A: esperienza real-word sulla gestione del trauma cranico lieve in una coorte di bambini con e senza inibitori

EMICIZUMAB IN HAEMOPHILIA A: REAL-WORLD EXPERIENCE ON THE MANAGEMENT OF MILD HEAD TRAUMA IN A COHORT OF CHILDREN WITH AND WITHOUT INHIBITORS BACKGROUND Trauma is the main risk factor for intracranial hemorrhage (ICH) in children with hemophilia. Data from HAVEN studies and from real-world experiences show that during emicizumab treatment joint bleedings occur mainly after traumas. In children mild head trauma is a common occurrence and there is a lack of data regarding its management. In the published studies proactive management of head trauma was not described, and treaters were free to choose the treatment strategy on a case-by-case basis. The aim of this work is to share the experience of the pediatric cohort of Turin haemophilia center in the management of mild head trauma. MATERIALS AND METHODS Our work is a real-world experience study from February 2020 to May 2023. Inclusion criteria were a documented history of head trauma and prophylaxis with emicizumab. We collected data from medical records about age, the severity of head trauma, and medical treatment. A head trauma is defined mild when the GCS (Glasgow Coma Scale) is 14-15. Descriptive statistics were used. RESULTS We observed 12 consecutive mild head traumas in 8 children including 2 with inhibitors. All traumas were managed by the emergency department in synergy with the referring hemophilia center. We recorded neurological symptoms in 1 case, which required a brain CT scan. The dynamics of the trauma were considered at high impact in 5 cases, in which we decided to administer factor VIII. All 12 trauma had a favorable outcome. No inhibitors occurred in patients treated with factor VIII. CONCLUSIONS Mild head trauma during emicizumab prophylaxis can be effectively managed in the emergency department in strict cooperation with the hemophilia center. All high-impact traumas were managed with FVIII administration, while low-impact traumas did not require replacement treatment. No ICH occurred after 12 mild head traumas.

EMICIZUMAB IN EMOFILIA A: ESPERIENZA REAL-WORLD SULLA GESTIONE DEL TRAUMA CRANICO LIEVE IN UNA COORTE DI BAMBINI CON E SENZA INIBITORI BACKGROUND Il trauma cranico è il principale fattore di rischio per le emorragie intracraniche (ICH) nei bambini con l’emofilia. I dati degli studi HAVEN e delle esperienze real-world mostrano che, durante la profilassi con emicizumab, i sanguinamenti articolari si verificano principalmente dopo i traumi. Nei bambini, il trauma cranico lieve è una causa abbastanza frequente di accesso al pronto soccorso e c’è una carenza di dati sulla sua gestione. Negli studi pubblicati, non sono state date indicazioni riguardo alla sua gestione proattiva e i medici devono scegliere il percorso diagnostico-terapeutico in base alla loro esperienza. L’obiettivo di questo studio è la condivisione dell’esperienza della coorte pediatrica del centro emofilia del Regina Margherita di Torino sulla gestione del trauma cranico lieve. MATERIALI E METODI Questo lavoro consiste nella descrizione di un’esperienza real-world da febbraio 2020 a maggio 2023. I criteri di inclusione sono stati una storia documentata di trauma cranico lieve e la profilassi con emicizumab. Dalle cartelle cliniche dei pazienti sono stati raccolti i dati riguardanti l’età, la presenza di inibitori, la storia di ITI (Immune Tolerance Induction), il trauma e la sua gestione. Si definisce trauma cranico lieve quello con GCS (Glasgow Coma Scale) di 14-15. Sono state usate esclusivamente statistiche descrittive. RISULTATI Sono stati osservati 12 traumi cranici lievi in 8 bambini, inclusi 2 con inibitori. Questi traumi sono stati gestiti al pronto soccorso oppure a domicilio in collaborazione con il centro emofilia di riferimento. In 1 caso è stata eseguita la TC cranio-encefalica, a causa della presenza di sintomatologia neurologica. 5 traumi su 12 sono stati considerati ad elevata energia cinetica ed è stata perciò necessaria la somministrazione del fattore VIII. Tutti i traumi hanno avuto un outcome favorevole. In nessuno dei pazienti trattati con il FVIII sono comparsi gli inibitori. CONCLUSIONI Il trauma cranico lieve durante la profilassi con emicizumab può essere gestito efficacemente in DEA o a domicilio in collaborazione con il centro emofilia di riferimento. Tutti i traumi cranici lievi ad elevata energia cinetica sono stati trattati con una somministrazione di FVIII, mentre quelli a bassa energia cinetica non hanno richiesto la terapia sostitutiva ma una semplice osservazione. In nessun caso si è verificata una ICH.