La validazione italiana della Rasch-Built Overall Amyotrophic Lateral Sclerosis Disability Scale (ROADS)

Manuel Camelia, matricola 821034 Supervisor: Prof. Adriano Chiò “Italian validation of the Rasch-Built Overall Amyotrophic Lateral Sclerosis Disability Scale (ROADS)” Background: The Amyotrophic Lateral Sclerosis is a neurodegenerative disease of the SNC which involves the upper and/or the lower motoneuron; according to the site affected it can be characterized by dysarthria, dysphagia, muscular weakness and a progressive functional deterioration, resulting in disability in daily activities. It is fundamental to have a tool to evaluate this disability in ALS patients. Different scales have been developed for the functional assessment of the disease and currently the ALS functional rating scale - revised (ALSFRS-R) is the most widely used tool for the clinical monitoring in ALS patients. Despite his usefulness as a multidimensional scale, the combined score derived from different domains is not linearly related to symptom severity. The Rasch-Built Overall ALS Disability Scale (ROADS), being linearly weighted and unidimensional, has recently been developed to overcome some of these limitations. Objectives: To validate the Italian version of the ROADS scale and assess the reliability of its administration to patients versus their respective caregivers and the correlation to the corresponding ALSFRS-R. Materials and Methods: In the Turin ALS Centre, the ROADS Scale questionnaire was administered together with ALSFRS-R to 55 ALS patients during regular follow-up assessments. The same questionnaire was administered also to the caregiver instructing them to compile it according to their own assessment of the patients' functional status. Correlation analysis was performed using Spearman's rho, Bland-Altman difference plots, Cronbach’s alpha coefficient and Intraclass correlation coefficient (ICC), one-way random effects were used for proper comparison. Results: The median normalized ROADS values did not differ significantly between patients and caregiver (73.0, IQR 60.0-86.0 vs 70.0, IQR 57.0-82.0, p=0.524). Their correlation coefficient was found to be very high (ICC 0.95, p<0.001; Cronbach’s alpha coefficient 0.94) and the total score agreement based on Bland-Altman showed no systematic directional bias (mean difference: 0.82, 95% limits of agreement: -15.9-17.6). Stratification for age, sex, site of onset, type of caregiver, disease duration, and progression rate, we found high ICC values, that did not change significantly among the considered categories. We also found a high correlation between ROADS and ALSFRS-R total score (patients’ correlation coefficient: 0.88; caregivers’ correlation coefficient: 0.87). Conclusions: The Italian version of the ROADS scale is a valid and reliable tool to monitor disease burden, showing a high level of agreement between the responses given by patients and caregivers.

Manuel Camelia, matricola 821034 Relatore: Prof. Adriano Chiò “La validazione italiana della Rasch-Built Overall Amyotrophic Lateral Sclerosis Disability Scale (ROADS)” Background: La SLA è una malattia neurodegenerativa del SNC che colpisce il motoneurone superiore e/o inferiore e, con un andamento clinico variabile, conduce a un progressivo deterioramento funzionale con conseguente disabilità nelle attività della vita quotidiana. Proprio per questo, risulta fondamentale avere uno strumento in grado di valutare la disabilità dei pazienti affetti da questa malattia. Sono state sviluppate diverse scale per la valutazione funzionale della malattia e l’ALS functional rating scale - revised (ALSFRS-R) è lo strumento più utilizzato per il monitoraggio clinico nei pazienti affetti da SLA. Nonostante la sua utilità come scala multidimensionale, il punteggio totale calcolato da domini diversi non è linearmente correlato alla gravità dei sintomi. La Rasch-Built Overall ALS Disability Scale (ROADS), essendo linearmente pesata e unidimensionale, è stata recentemente sviluppata per superare alcune di queste limitazioni [Fournier et al., 2020]. Obiettivi: Validare la versione italiana della scala ROADS e valutare l’affidabilità della sua somministrazione ai pazienti rispetto ai loro rispettivi caregiver e la correlazione con la corrispondente ALSFRS-R. Materiali e Metodi: Nel centro SLA di Torino, la Scala ROADS è stata somministrata insieme alla ALSFRS-R a 55 pazienti SLA nel corso delle visite periodiche di follow-up. Lo stesso questionario è stato somministrato anche ai caregiver, istruendo loro a compilarlo secondo la propria valutazione dello stato funzionale dei pazienti. L’analisi di correlazione è stata eseguita usando il coefficiente rho di Spearman, il diagramma di Bland-Altman, il coefficiente alfa di Cronbach e il coefficiente di correlazione intraclasse (ICC, one-way casual), a seconda dei casi. Un valore di p<0.06 è stato considerato significativo. Risultati: La mediana dei valori normalizzati della ROADS non differiva significativamente tra i pazienti e i caregiver (73.0, IQR 60.0-86.0 vs 70.0, IQR 57.0-82.0, p=0.524). Il loro coefficiente di correlazione è risultato essere molto alto (ICC 0.95, p<0.001; coefficiente alfa di Cronbach 0.94) e l’accordo del punteggio totale basato sul diagramma di Bland-Altman non ha mostrato alcun bias direzionale sistematico (differenza media: 0.82, limiti di accordo del 95%: -15.9-17.6). Stratificando per età, sesso, sito d’esordio, tipo di caregiver, durata di malattia, velocità di progressione, abbiamo trovato valori di ICC molto alti e questi non variavano significativamente tra le categorie considerate. Inoltre, abbiamo trovato un’alta correlazione tra il punteggio totale della ROADS e il punteggio totale dell’ALSFRS-R (coefficiente di correlazione di Spearman dei pazienti: 0.88; coefficiente di correlazione di Spearman dei caregiver: 0.87). Conclusioni: La versione italiana della scala ROADS è un valido e affidabile strumento per monitorare il carico di malattia, mostrando un alto livello di accordo tra le risposte date dai pazienti e quelle date dai loro caregiver.